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Téléthon info :

A quelques jours de l’opération, vous trouverez quotidiennement quelques informations sur le Téléthon afin de mieux connaître l’action de l’AFM. Le Téléthon, aura lieu les 5 et 6 décembre 2008.

 «Pour atteindre son objectif, l’AFM mène une stratégie d’intérêt général qui bénéficie à l’ensemble des maladies génétiques, des maladies rares et à des maladies fréquentes».

Juin 2008 : cinq ans après l’identification du gène responsable, des chercheurs français et espagnols, soutenus par l’AFM, valident chez la souris un traitement pour la progéria, une maladie génétique rare provoquant un vieillissement accéléré et prématuré. Dès cette année, ce traitement qui combine deux molécules pharmacologiques existantes va faire l’objet d’un essai auprès de 15 enfants en Europe. Une première pour une maladie face à laquelle la médecine était jusqu’alors impuissante.

Près de 400 programmes de recherche sont financés chaque année.

34 essais sur l’homme en cours ou en préparation sont soutenus pour 29 maladies différentes. Des maladies génétiques rares et une maladie très fréquente comme l’infarctus du myocarde. Informations sur : www.afm-telethon.fr

Rendre la vue à ceux qui l’ont perdue. Après avoir redonné la vue à des chiens aveugles en 2005, une équipe du laboratoire de thérapie génique de Nantes, financée par l’AFM, s’attaque aux rétinites pigmentaires chez l’homme. Et notamment à l’Amaurose de leber, une maladie génétique rare qui fait, irrémédiablement, perdre la vue aux enfants atteints. Les premiers essais sur l’homme devront avoir lieu en 2009. Mais il va falloir aussi beaucoup d’argent pour que le laboratoire puisse produire la quantité nécessaire de vecteurs médicaments nécessaire à cette thérapie. Il y a donc urgence à soutenir les chercheurs. Cette thérapie est également un espoir pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) qui touche 1,3 million de français.

La thérapie génique développée pour traiter l’ADA-SCID s’avère prometteuse pour d’autres syndromes d’immunodéficience et ouvre la voie à de nouvelles perspectives qui dépassement largement le cadre des maladies rares. Elle devrait générer des applications dans différents domaines : les maladies du sang les plus fréquentes comme l’hémophilie, les pathologies affectant le cerveau ou encore des maladies infectieuses comme le Sida.

Aleyna a 5 ans et il y a encore quelques semaines, c’était un «bébé bulle» confiné dans une chambre stérile. Cette petite fille belge est l’un des dix enfants guéris du syndrome de l ‘ADA-SCID par thérapie génique. Elle peut aller à l’école et jouer avec les autres, grâce à l’équipe de Maria-Grazia Roncarolo. 

L’association française contre les myopathies a vu le jour en 1958, grâce à Yolaine de Kepper, maman de 4 garçons atteints d’une myopathie de Duchenne fond l’AFM, avec une poignée d’autres parents. Aujourd’hui, la présidence est assurée par Laurence Tiennot-Herment.

C’est en 1969, que l’AFM remporte la première victoire (11 ans après sa fondation !). En effet, la myopathie est reconnue comme une affection de longue durée par la sécurité sociale et prise en charge à 100%.

102 315 233 euros c’est le résultat définitif du téléthon 2007. 22 000 animations, 40,5 millions d’euros collectés grâce aux animations.

Plus de 60 % du budget scientifique de l’AFM est aujourd’hui consacré au développement des thérapies innovantes. Avec 40 essais sur l’homme, l’AFM entre dans l’ère des traitements, 20 ans seulement après le 1^er Téléthon. Pour en arriver là, 778 millions d’euros ont été engagés par l’AFM de 1988 à 2006 pour sa mission « Guérir » dont 61 millions en 2006.

Aujourd’hui l’AFM veut transformer les essais en véritables succès thérapeutiques. Un défi ambitieux et coûteux puisqu’un essai sur l’homme coûte plusieurs millions d’euros et que la mise au point d’un médicament nécessite plus de 10 ans.

Le site de l’AFM est : www.telethon.fr